Tegorocznymi laureatami Nagrody Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny za odkrycie mikroRNA i jego roli w potranskrypcyjnej regulacji genów zostali Victor Ambros i Gary Ruvkun.
Laureaci Nagrody Nobla opublikowali swoje wyniki badań w 1993 r. Opisali mikroRNA, „nową klasę małych cząsteczek RNA, które odgrywają kluczową rolę w regulacji genów, niezbędną dla całego rozwoju zwierząt i złożonego życia wielokomórkowego" — podano w uzasadnieniu.
Victor R. Ambros jest profesorem na University of Massachusetts Medical School w Worcester (USA). W 1993 r. odkrył jednoniciowe, niekodujące białek cząsteczki regulatorowego RNA w organizmie C. elegans.
Gary Bruce Ruvkun naukowo związany jest z Massachusetts General Hospital i Harvard Medical School w Bostonie. Jego największym osiągnięciem jest odkrycie mechanizmu, za pomocą którego lin-4, pierwszy mikroRNA (miRNA) odkryty przez Victora Ambrosa, reguluje translację docelowych informacyjnych RNA poprzez niedoskonałe parowanie zasad do tych celów. Ravkun odkrył też drugi miRNA (let-7) i ustalił, że jest on zachowany w całej filogenezie zwierząt, w tym u ludzi.
Komentarze:
Dr hab. Magdalena Dziembowska, prof. UW – Instytut Biologii Funkcjonalnej i Ekologii, Wydział Biologii UW:
– Bardzo się cieszę, że kolejny raz Nagroda Nobla przyznawana jest w dziedzinie szeroko pojętej biologii molekularnej. Tutaj mamy do czynienia z odkryciem pewnych bardzo krótkich, jeśli chodzi o sekwencję, maleńkich cząsteczek RNA, które, oddziałując z mRNA, regulują syntezę białka. Dla mnie jest to nagroda, w pewnym sensie, również z fizjologii. Pokazuje nam, jak bardzo mocno możemy regulować proces syntezy białek w komórce, który jest niezwykle ważny, bo od tego, jakie białka powstają, jak one są regulowane, zależą wszystkie procesy komórkowe- Chciałabym dodać, że bardzo ciekawe jest to, że pierwotnie badacze prowadzili swoje prace na bardzo prostym organizmie – Caenorhabditis elegans. Jest to maleńki nicień i rzeczywiście w nim udało się po raz pierwszy zidentyfikować tę krótką cząsteczkę mikroRNA, która wpływała na rozwój nicienia i determinowała jego wygląd.
dr hab. Seweryn Mroczek, prof. UW – Instytut Genetyki i Biotechnologii, Wydział Biologii UW:
– Również bardzo się cieszę z tegorocznej Nagrody Nobla. Choć dla nas była ona dosyć zaskakująca, dlatego, że po raz kolejny w centrum uwagi są cząsteczki RNA. Mamy tutaj do czynienia tak naprawdę z bardzo podstawowym odkryciem. Dotyczy ono regulacji ekspresji genów, ale już na etapie, kiedy geny są przepisane na cząsteczki RNA. Jeżeli myślimy o RNA komórkowym, to w zasadzie myślimy głównie o cząsteczkach mRNA, czyli takich, które kodują białka. Natomiast trzeba sobie uświadomić, że większa część cząsteczek RNA, ponad 90 proc., to są RNA niekodujące, czyli takie, które albo uczestniczą w regulacji stabilności poziomu mRNA, albo też uczestniczą w odczytywaniu tej informacji z mRNA jako element strukturalny rybosomu czy jako cząsteczki, które dostarczają aminokwasy do rybosomów itd. Mamy więc tutaj do czynienia z odkryciem, które dotyczy pewnej klasy bardzo krótkich, jak już wspomniano, cząsteczek RNA, nazywanych mikroRNA, które po pewnym procesie obróbki, cięcia zostają dostarczone i hybrydyzują, stając się częściowo komplementarne do cząsteczek mRNA i w ten sposób, przyczepiając się do nich, regulują proces translacji lub stabilności tych cząsteczek.
płk prof. Paweł Krzesiński – Kierownik Kliniki Kardiologii i Chorób Wewnętrznych, Wojskowy Instytut Medyczny – PIB:
– Na wstępie chciałbym powiedzieć, że to odkrycie pokazuje, jak ważne jest zdobywanie wiedzy o świecie. Świat jest zakryty pewną zasłoną, którą my sukcesywnie odsłaniamy i mikroRNA to jest taki nowy gracz, który pojawił się w regulacji funkcji komórkowej. Co pokazało nam, że mamy nowe szanse, bo możemy oddziaływać na te cząsteczki mikroRNA, aby leczyć naszych pacjentów. W medycynie niestety jest tak, a może na szczęście, że musimy wiedzieć jak najwięcej, żeby rzeczywiście zaistniał efekt kliniczny dla pacjenta. Szczęśliwie zdarzyło się, że te cząsteczki zostały odkryte, bo teraz po pierwsze możemy badać je jako markery pewnych chorób, zwłaszcza chorób nowotworowych. Ale nie tylko – między innymi chorób strukturalnych serca czy też zaburzeń innych organów. I – po drugie – mamy też możliwość wpływania na te cząsteczki, modyfikując pewne procesy. Są już np. na bardzo zaawansowanych etapach badań takie cząsteczki dla różnych chorób w zakresie wirusowego zapalenia wątroby typu C. Poprzez tego typu badania i dokonania ratujemy życie. Spodziewamy się, że te mikrocząsteczki RNA jako cele terapeutyczne, czy nawet tworzone sztucznie, będą w przyszłości narzędziem w naszych rękach w walce z chorobami.
płk prof. Arkadiusz Lubas – Klinika Chorób Wewnętrznych, Nefrologii i Dializoterapii, Wojskowy Instytut Medyczny – PIB:
– Rzeczywiście mikroRNA zaczyna nabierać coraz większego znaczenia w medycynie. Diagnozujemy, sprawdzamy i widzimy, że cząsteczki mikroRNA pojawiają się w różnej konstelacji w różnych chorobach. Także – być może – jakaś rola diagnostyczna tych cząsteczek będzie wykorzystana. Z drugiej strony wiemy, że skoro to mikroRNA modyfikuje nam ekspresję niektórych genów, możemy wpływać na tę ekspresję. Mamy układ endokrynologiczny, w którym jeden hormon odpowiada za wiele kwestii. Być może będzie tak, iż odkryjemy mechanizm konkretnej cząsteczki mikroRNA, która reguluje dane procesy i będziemy mogli ją zwiększać albo zmniejszać. Wiemy np., że niektóre cząsteczki mikroRNA biorą udział w przeroście mięśnia sercowego i niewydolności serca. Niektóre zaś spotykamy w zaburzeniach czynności nerek, kłębuszków nerkowych czy też cewek nerkowych. Również częściowo w chorobach neurodegeneracyjnych spotykamy różne stężenia tych cząsteczek mikroRNA. Niektóre są odpowiedzialne właśnie za rozwój chorób – np. Alzheimera czy Parkinsona. Możliwe, że modyfikacja ilości tych mikroRNA wpłynie na to, że tych chorób będzie mniej i będziemy mogli te choroby wyleczyć. Choć dopiero odkrywamy te cząsteczki, możliwe jest ich bardzo szerokie zastosowanie.
Nagroda Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny
Trzecie wymienione w testamencie Alfreda Nobla wyróżnienie miało przypadać osobie, która dokona najważniejszego odkrycia w dziedzinie fizjologii lub medycyny. Nagrodę przyznaje się wyłącznie za konkretne, niosące wartość dla nauk przyrodniczych lub medycyny osiągnięcia, a nie za całokształt działalności badawczej. Wyróżnienie jest wręczane od początku trwania konkursu, czyli od 1901 roku.
Pierwszym jego laureatem został Emil Adolf von Behring, uhonorowany za prace nad surowicami odpornościowymi (i ich zastosowaniem w leczeniu błonicy). Prace te „otworzyły nową drogę dla medycyny, dając lekarzom broń przeciwko chorobie i śmierci”. Behring (wraz z Shibasaburō Kitasato) opracował surowice antytoksyczne: przeciwbłoniczą i przeciwtężcową, co stanowiło przełom w leczeniu chorób zakaźnych i otworzyło drogę do dalszego rozwoju nowej dziedziny medycyny – immunologii.
Za: Centrum Współpracy i Dialogu UW